Científicos argentinos descubren una molécula que protege el hígado ante la hepatitis fulminante.
Un equipo del Instituto de Investigación en Medicina Traslacional (IIMT) de la Universidad Austral y el Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas de Argentina (CONICET) logró validar una nueva vía terapéutica para una enfermedad hepática con muy pocas opciones de tratamiento.
En un hallazgo sin precedentes, científicos del Laboratorio de Hepatología Experimental y Terapia Génica del IIMT, Universidad Austral y el CONICET demostraron, por primera vez a nivel mundial, que una proteína llamada RAC1, cuya actividad se incrementa en pacientes con hepatitis fulminante, puede ser bloqueada farmacológicamente para proteger el hígado y reducir el daño.
El estudio, recientemente aceptado para publicación en Journal of Hepatology Reports, demuestra que la inhibición de RAC1 mediante una molécula específica (1D-142), originalmente desarrollada para oncología, genera un efecto protector del hígado, reduciendo la inflamación, la necrosis celular y los marcadores bioquímicos de daño. La hepatitis fulminante, también conocida como falla hepática aguda grave, es una enfermedad que puede provocar la muerte en hasta el 40% de los casos si no se realiza un trasplante a tiempo.
Los ensayos preclínicos, realizados en tres modelos animales y en cultivos de tejido hepático humano, mostraron una reducción significativa del daño hepático, menor inflamación, mejora de parámetros bioquímicos y aumento en la supervivencia en modelos experimentales animales.
En este estudio, los investigadores accedieron a una molécula originalmente diseñada y patentada para tratar el cáncer, gracias a una colaboración con el Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI). Aunque nunca antes había sido probada en el contexto de enfermedades hepáticas, su aplicación en modelos de hepatitis fulminante mostró resultados muy prometedores. En tres modelos animales distintos y en cultivos de tejido hepático humano, el tratamiento redujo significativamente el daño en el hígado, atenuó la inflamación, mejoró los parámetros bioquímicos y aumentó la supervivencia en los modelos experimentales.
La investigación fue realizada en el marco de la tesis doctoral de Bárbara Bueloni, becaria del IIMT, bajo la dirección de los doctores Guillermo Mazzolini y Juan Bayo, en el Laboratorio de Hepatología Experimental y Terapia Génica. El estudio contó con la participación de Esteban Fiore, el aporte del equipo de investigación, y la colaboración de la Dra. Julieta Comin (INTI), quien intervino en las etapas iniciales del desarrollo de la molécula evaluada. Innovación desde un ecosistema científico-empresarial.
